爱滋病毒作媒介 助治「气泡男孩病」(图)

发布 : 2019-4-19  来源 : 明报新闻网


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「气泡男童」盖尔（Gael，左）接受治疗后已可脱离必须在无菌环境中生活的束缚。右为他的妈妈。（网上图片）


美国有专家利用爱滋病毒作为基因疗法工具，为10名患有「X1型严重复合型免疫缺乏症」（SCID-X1）的婴儿治疗。学者周四（18日）发表研究公布其中8人的治疗效果，称他们的免疫系统恢复运作。由于今次研究只追踪婴儿7至26个月，专家要进一步研究才能确认疗法是否根治病情。

基因疗法植入正常基因

田纳西州圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）和加州大学三藩市分校辖下的贝尼奥夫儿童医院（Benioff Children's Hospital），早前安排10名两个月至14个月大婴儿接受基因疗法治疗，并追踪他们7至25个月。SCID-X1患者由于没有免疫系统保护，只能在完全无菌的环境中生活，患者以男孩居多，因此称为「气泡男孩病」，一般活不过两岁。这种病是因为病人体内「白介素2迂婩γ亚基」（IL2RG） 基因异常，导致无法产生足够和正常的T细胞或B细胞，令患者免疫力低下。

在上述疗法中，专家抽取患者婴儿的骨髓后，再利用一种经过改造的爱滋病毒作为媒介，把正常的IL2RG基因植入病人血液干细胞的DNA内。这些经过基因修正的血液干细胞经检测安全后再注射回病人体内，这方法不会令患者感染爱滋病。治疗后3个月，有8名儿童体内均产生出没有缺陷的免疫细胞，一名儿童12个月后亦成功接受第2次基因治疗，至于第10名儿童去年12月开始治疗，目前体内免疫系统正常，他们亦没出现白血病这副作用。

目前治疗SCID-X1的最好方法是接受家人骨髓移植，但80%病例的患者都未能配对到合适骨髓，需要利用其他捐赠者的血液干细胞。然而换骨髓未必可根治疾病，亦有很大机会出现副作用。此前亦有基因疗法尝试治疗「气泡男孩病」，但需配合化疗，亦有可能引致镰刀型红血球疾病（SCD）、地中海贫血等疾病。

研究周四刊于《新英格兰医学杂志》。（BBC/CBC）