学者倡设罕见病基金 官民注资
发布 : 2017-8-22 来源 : 明报新闻网 用微信扫描二维码，分享至好友和朋友圈 | 加关注  明声网温哥华 微信公众号 |
【明报专讯】Spinraza是目前唯一获美国食品及药物管理局注册、治疗脊髓肌肉萎缩症的药物，药费高昂，估计首年药费达600万元。关注罕见病的专家承认，以公帑资助如此昂贵的药物确会惹争议，建议设立官民注资的基金，以协助罕见病患者。
唯一美国注册治脊髓肌萎药物
港大脑内科教授张德辉解释，脊髓肌肉萎缩症患者出现基因变异，脊髓神经细胞不能产生足够的营养蛋白，令运动神经元过早死亡，无法控制肌肉而逐渐萎缩。Spinraza利用未有转化成蛋白的「后备基因」，刺激其产生营养蛋白，改善肌肉状态及患者的活动能力，暂未有其他药物做到同样疗效。他补充，患者体内须有后备基因，这药才有疗效，并非所有人均适用。
张又说，若社会能够承担以额外资源助罕见病患者接受适切治疗，而医学上亦有证据该药物有用，应该考虑。然而，目前公院急症室、病床甚至医护人手均短缺，医管局拨款撇除经常开支后，用作支付药费的资金有限，要考虑社会是否认同「将大笔钱用在小部分人身上」。
受助者少 公帑资助贵药有争议
结节性硬化症专家、港大青少年及儿童科学系主任陈志峰也认为，罕见病的治疗费较一般病患高，而受助的人数相对较少，如在现有资源下拨部分资金协助罕见病患者，确实会引起社会争议。他指出，现有数据显示本港每70人便有一人患罕见病，按全港人口推算，患病人数不少，所用资源也多。医管局去年公布财政储备所馀无几，「若要当局为了协助罕见病患者而取消一些现有服务，又是否公平呢？」
港每70人1患罕见病
陈志峰说，曾向政府及医管局初步建议设立「罕见病危疾基金」，最初由政府注资，再由市民共同供款，并由专业人士成立委员会，以可持续方式运用基金，「既然数据显示70个当中有一个（患罕见病），市民可当作购买保险」。他承认建议可能被讥为「天真」，但他认为香港作为发达城市，应该要有政策处理罕见病问题。
唯一美国注册治脊髓肌萎药物
港大脑内科教授张德辉解释，脊髓肌肉萎缩症患者出现基因变异，脊髓神经细胞不能产生足够的营养蛋白，令运动神经元过早死亡，无法控制肌肉而逐渐萎缩。Spinraza利用未有转化成蛋白的「后备基因」，刺激其产生营养蛋白，改善肌肉状态及患者的活动能力，暂未有其他药物做到同样疗效。他补充，患者体内须有后备基因，这药才有疗效，并非所有人均适用。
张又说，若社会能够承担以额外资源助罕见病患者接受适切治疗，而医学上亦有证据该药物有用，应该考虑。然而，目前公院急症室、病床甚至医护人手均短缺，医管局拨款撇除经常开支后，用作支付药费的资金有限，要考虑社会是否认同「将大笔钱用在小部分人身上」。
受助者少 公帑资助贵药有争议
结节性硬化症专家、港大青少年及儿童科学系主任陈志峰也认为，罕见病的治疗费较一般病患高，而受助的人数相对较少，如在现有资源下拨部分资金协助罕见病患者，确实会引起社会争议。他指出，现有数据显示本港每70人便有一人患罕见病，按全港人口推算，患病人数不少，所用资源也多。医管局去年公布财政储备所馀无几，「若要当局为了协助罕见病患者而取消一些现有服务，又是否公平呢？」
港每70人1患罕见病
陈志峰说，曾向政府及医管局初步建议设立「罕见病危疾基金」，最初由政府注资，再由市民共同供款，并由专业人士成立委员会，以可持续方式运用基金，「既然数据显示70个当中有一个（患罕见病），市民可当作购买保险」。他承认建议可能被讥为「天真」，但他认为香港作为发达城市，应该要有政策处理罕见病问题。