疗法曾致病人死亡 技术改善重振发展
发布 : 2017-10-14 来源 : 明报新闻网
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根据细胞与基因疗法联盟的数据,基因疗法公司今年第2季集资近12亿美元,较对上一年同期高56%。
目前全球正进行504个基因疗法临床测试,针对40至50种遗传病,其中34个测试已进入最后阶段,显示基因疗法正进入爆发阶段。
但基因疗法发展并非一帆风顺,甚至因导致病人死亡而一度停滞不前。
基因疗法于1990年代开始发展,并被视为医疗革命,但1999年9月美国18岁肝病少年基尔辛格(Jesse Gelsinger)在进行临床测试时,因触发体内免疫系统,最后多重器官衰竭身亡,成为首名在基因治疗临床测试死亡的人。
到2000年初,法国一批儿童在基因治疗临床测试后患上白血病,令人进一步质疑基因疗法的安全,信心大失。该役后,多家基因治疗公司先后倒闭,重挫业界发展。
随著技术发展,特别是莴婩技术的改善,近年基因疗法基本上安全得多,亦见成效。专研生物科技的雷蒙詹姆斯金融公司(Raymond James)高级副主席本杰明(Reni Benjamin)形容,基因疗法年代已到来。他估计,基因疗法的市场规模超过200亿美元。
除了莱伯氏先天性黑蒙症,Spark还研究用基因疗法医治夜盲症和乙型血友病等。该公司股价今年已急升72%。但基因疗法普及一大障碍是价格高昂,令论者担心只能让富人受惠。
现时的基因疗法大多针对极罕有的遗传病,而且都属于一次过的疗程,每名病人只需医一次,病人人数并不足以分担药厂研发和商业化相关基因疗法的开支。