医事专栏：《我要活下去（上）》
发布 : 2018-4-10 来源 : 明报新闻网 用微信扫描二维码，分享至好友和朋友圈 | 加关注  明声网温哥华 微信公众号 |
文 麦炜和
阿力刚被确诊ALS（肌萎性侧索硬化症，俗称「渐冻人症」；但患者感受又岂只区区淋个冰桶便能比拟？），今天，医生将和他讨论ALS的治疗方案：「阿力，ALS目前仍是不治之症，患者会无可避免地日渐恶化，直至全身瘫痪，及失去吞咽和呼吸的能力。」
「医生，这些我已经明白，网上亦有说传统药物疗效极之有限，但日本近年研发了针对ALS的新药，更成功取得美国食品药物管理局（FDA）的认证。」
「没错，新药确已通过FDA认证，但在香港卫生署仍未注册，要是透过代理替患者引人（Named patient programme），定价也会极之高昂。」
「唉，你们政府最爱以费用高昂、资源不足为藉口，牺牲市民的健康和基本权利，无非为了补贴那些假大空白象工程，但作为病人的其实没有奢求，我们只想活下去。」
「我不代表政府，政府也不代表我，医生有专业自主。阿力，我们不妨开门见山，使用新药前，你必须明白它并不等同神药（虽然患者和社会大众经常也误解两者是等同），FDA认证只表示药物通过了临床测试，但实质应用却完全是另一回事。由于新药疗效只见于特定的对象组群，所以就研究以外的普罗ALS患者而言，适合接受治疗的估计不会超过一成（约7%）。再者，有关药物测试的研究期仅为二十四周，而且研究套用的也只是替代指标（Surrogate markers）而非存活数据，故此治疗的实质成效，尤其能否真正延长或增加患者存活率，及普遍治疗期如十二至十八个月后的效益，其实也是未知之数（参考资料：Hardiman and van den Berg, 2017）。」
「医生讲得深奥，我有点跟不上。」
「简单来说，新药虽然通过了测试和认证，但是我对它的实质使用和成效仍极有保留。」
「简单来说，你是想打沉病人的希望。」
「查实不少患者也未必认受治疗，因为新药需要每月十至十四天的静脉注射，与其隔天或隔两天便进出医院接受疗程，加上不能够肯定长期成效，所以，很多患者也宁愿将仅馀的时间花在陪伴家人和真正的生活之上。」
（待续）
阿力刚被确诊ALS（肌萎性侧索硬化症，俗称「渐冻人症」；但患者感受又岂只区区淋个冰桶便能比拟？），今天，医生将和他讨论ALS的治疗方案：「阿力，ALS目前仍是不治之症，患者会无可避免地日渐恶化，直至全身瘫痪，及失去吞咽和呼吸的能力。」
「医生，这些我已经明白，网上亦有说传统药物疗效极之有限，但日本近年研发了针对ALS的新药，更成功取得美国食品药物管理局（FDA）的认证。」
「没错，新药确已通过FDA认证，但在香港卫生署仍未注册，要是透过代理替患者引人（Named patient programme），定价也会极之高昂。」
「唉，你们政府最爱以费用高昂、资源不足为藉口，牺牲市民的健康和基本权利，无非为了补贴那些假大空白象工程，但作为病人的其实没有奢求，我们只想活下去。」
「我不代表政府，政府也不代表我，医生有专业自主。阿力，我们不妨开门见山，使用新药前，你必须明白它并不等同神药（虽然患者和社会大众经常也误解两者是等同），FDA认证只表示药物通过了临床测试，但实质应用却完全是另一回事。由于新药疗效只见于特定的对象组群，所以就研究以外的普罗ALS患者而言，适合接受治疗的估计不会超过一成（约7%）。再者，有关药物测试的研究期仅为二十四周，而且研究套用的也只是替代指标（Surrogate markers）而非存活数据，故此治疗的实质成效，尤其能否真正延长或增加患者存活率，及普遍治疗期如十二至十八个月后的效益，其实也是未知之数（参考资料：Hardiman and van den Berg, 2017）。」
「医生讲得深奥，我有点跟不上。」
「简单来说，新药虽然通过了测试和认证，但是我对它的实质使用和成效仍极有保留。」
「简单来说，你是想打沉病人的希望。」
「查实不少患者也未必认受治疗，因为新药需要每月十至十四天的静脉注射，与其隔天或隔两天便进出医院接受疗程，加上不能够肯定长期成效，所以，很多患者也宁愿将仅馀的时间花在陪伴家人和真正的生活之上。」
（待续）