美新药每剂212.5万美元 治婴儿肌肉萎缩症(组图)

发布 : 2019-5-26  来源 : 明报新闻网 用微信扫描二维码，分享至好友和朋友圈

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生产Zolgensma的瑞士诺华制药（Novartis网站）





美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准全球最昂贵药物上市，价格高达212.5万美元。Zolgensma是瑞士药厂诺华制药（Novartis）生产、专治疗婴儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法药物，药厂声称它是一次过的注射治疗，比起现时每年要花数十万美元的长期治疗更划算。FDA批准药上市，是基于对婴儿的临床测试成效，当中12人的运动发展能力「有显著改善」，能够抬头、嚼食及毋须支撑坐著，并已活过了此症的两岁「死线」。

脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种由于基因缺陷产生不够「运动神经元存活」（SMN1）蛋白、使运动神经元不能正常运作而导致肌肉萎缩的遗传病。全球每6000至10000人就有1人患有此症，他们不能握物、爬行或坐起，连伸颈转头、呼吸、吞咽都不能，严重者会瘫痪及永久使用呼吸机，初发病者逾九成都活不超过2岁。直至2016年才有专治此病的药物SPINRAZA推出，但须终身用药，费用高昂，孩子到10岁的支出逾400万美元。

Zolgensma是携带替代SMN1基因的血清第9型腺病毒，藉一次过静脉注射，使有缺陷基因得以制造SMA所缺乏的SMN1蛋白，让患病婴儿逐渐改善肌肉萎缩情况。

首批临床测试对象是15名5.9个月至7.2个月大的婴儿。其中12名接受了高剂量的Zolgensma，3名接受了相当于前者三分之一的低剂量。24个月后，低剂量者仅一人可摆脱呼吸机，无一能坐起；高剂量的12名婴儿，75％能自己坐起不超过30秒，16.7％毋须辅助能站立及步行。现仍接受临床实验的21名婴儿，接受治疗的中位岁数是3.9个月大；直至今年3月，当中一个在7.8个月大时病况恶化夭折，一个在11.9个月大时退出研究，馀下19人都毋须呼吸机。

参与新药测试的美国俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院医生门德尔（Jerry Mendell）说：「以单一次治疗来说，其疗效非常显著，为患者家庭带来前所未见的希望。」

FDA局长沙普利斯（Ned Sharpless）称，今次批准这药，标志基因和细胞疗法的另一里程碑。惟FDA指出，新药尚未清楚其长远疗效（数据迄今仅5年），最常见的副作用是肝žJ酵素升高和呕吐，FDA要求药厂张贴警告「可致急性严重肝受损」的标签。

然而，这种有望治愈绝症的基因药物极为昂贵，比排名第二的失明基因疗法药Luxturna贵一倍半。Novartis表示，Zolgensma标价212.5万美元，是现行疗法开支的一半。为减轻患者家人负担，Novartis与保险公司合作，向承保人提供5年分期付款选择，即每年支付42.5万美元，且承诺若治疗无效会退还部分款项。

（华尔街日报/金融时报/法新社）