天价基因疗法 患者难负担

发布 : 2019-5-26  来源 : 明报新闻网


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基因疗法利用生物学原理来修补缺陷,使先天失明以至白血症等恶疾病情得以改善甚至康复,蔚为患者福音,可是这类药物全属天价药,大部分患者要非有政府或医疗保险公司支援,恐难以负担。且有关方面从未披露定价准则,惹人怀疑是否合理。

Zolgensma是美国FDA历来核准的最贵药物,尽管瑞士诺华制药宣称212.5万美元的价钱已「远低于」原定的400万至500万美元,亦低于现时其他要长期服用的药物,但一些人士质疑那只是药厂用来说服大众的伎俩。纽约市医疗政策专家巴赫(Peter Bach)说:「它们多年来抬高价格至如今逾百万元,让市场某程度地相信,这些东西就该值这价钱。我们已逐渐受到抬价影响,像温水煮蛙般。」

基因疗法因为研发耗时、讲究技术的背景,向来昂贵。世界首款获批的基因疗法,是治疗脂蛋白脂肪žJ缺乏症的Glybera。它经25年研发,定价100万美元。美国批核的首款基因疗法药物2017年获接纳采用、2018年上市时的定价也极昂贵,那用于治疗遗传眼疾的Luxturna,医一只眼要42.5万美元。其后如治白血病等血癌的Kymriah要47.5万美元,医罕有病ADA-SCID的Strimvelis要66.3万美元等。高盛证券估计,基因体医学及基因疗法的潜在市场可能达4.8万亿美元。大药厂亦积极吸纳基因疗法研究机构,像诺华制药去年购入开发Zolgensma的AveXis,辉瑞押注于Vivet Therapeutics等。FDA预计,迄2025年还会批核多10至20款基因及细胞疗法药物。

(彭博社/纽约时报/华尔街日报)