美国华裔学者研精准基因剪刀(图)

发布 : 2019-10-23  来源 : 明报新闻网


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科学期刊《自然》周一发表研究报告,宣布美国布罗德研究所(Broad Institute)核心成员、华人生物学家刘如谦(图)及其同事研发出一种比现行「基因剪刀」CRISPR更安全、准确和有效的新基因编辑技术。这项技术名为「先导编辑」(prime editing),俨如「基因文字处理器」,藉著替换硷基更改基因组的序列,同时可避免DNA双链断裂,可修正约89%的已知与疾病相关的人类遗传变异。

「先导编辑」技术由隶属哈佛大学与麻省理工合办布罗德研究所的默金医疗保健转化技术研究所开创。基因编辑即更改DNA编码的4个硷基——A、C、T和G,包括剔除、添加、替换。报告称,研究团队使用新方法对人类细胞做了逾175次基因编辑,例如针对家族黑蒙性痴呆症(Tay-Sachs disease)和镰刀型红血球疾病(sickle cell disease),剔除和置换病人细胞中的致病基因突变。现时已知约有7.5万种能引起疾病的人类基因突变,团队推测「先导编辑」可修正其中89%。

报告共同作者、华裔美籍科学家刘如谦说:「先导编辑更似是文字处理器,能够寻找目标的DNA序列,精准地以替换有问题的硷基。」它是由CRISPR-Cas9与反转录žJ这两个分子生物学重要的蛋白质结合而成的单一「机器」。它藉著一个内含经过改造RNA的分子,可导引经过编辑的žJ去到目标位置,填补剔除的目标硷基,构成新序列。

瞄准修改目标 免DNA双链断裂

科学家称,此方法能突破现时基因剪刀CRISPR把一大段DNA剪辑、修补,而可能出错的限制。刘如谦指出新技术不会把DNA双螺旋的两条链都切到,大大减低修改过程错误导致意想不到危险的可能。他说:「先导编辑的确是迈向长久所希冀、随心所欲地对人类基因组作出任何部位DNA修改这范畴的一步,也可能是重要一步。」

纽约市纪念斯隆-凯特琳癌症中心的分子生物学家雅辛(Maria Jasin)认为,先导编辑可能是颠覆传统的技术。加州大学柏克莱分校的遗传学专家乌尔诺夫(Fyodor Urnov)以民航机形容CRISPR,但以直升机形容先导编辑技术,称后者能带人们到特定地点而非一个较大范围。他希望该技术能让科学家修正CRISPR修正不了的致病突变,例如发生于神经系统的。

临床应用仍待研究

不过研究员指出,新技术尚须一段时日更多研究和深入了解运用,才能临床应用。

(NPR/BBC/Broad Institute)