基因剪刀减少坏胆固醇 降心脏病风险(图)

发布 : 2019-5-12  来源 : 明报新闻网


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打一针改基因


美国科学家宣布研究利用革命性的「基因剪刀（CRISPR）」技术，控制身体产生坏胆固醇的基因停止运作，藉以大幅降低患上心脏病的风险，病人因此只要接受一次过注射，就毋须再长期服用降胆固醇药。研究人员已在动物测试确认此疗法具有成效，期望未来3年内展开临床测试，盼可靠此技术预防这个人类头号杀手。

一次过注射 毋须长期服药

目前估计全球每年有多达1800万人死于心脏病，当中约85%死于心脏病发作及中风。心脏病风险较高者需要长期每日服用薄血药、降胆固醇药和降血压药等控制致病因素。美国哈佛大学医学院心脏病及遗传学专家卡蒂里申（Sekar Kathiresan）带领研究团队，由左右心脏病风险的因素著手，以肝脏中一种制造「低密度脂蛋白胆固醇」（LDL，俗称「坏胆固醇」）的基因作为目标，进行基因编辑疗法。

LDL会随时间在血管内累积，最终导致血管堵塞并引发心脏病。有研究显示，部分人因一种与LDL有关的基因PCSK9变异失去功能，令体内胆固醇水平较一般人低，患上心脏病的风险亦较小。卡蒂里申的团队便利用近年新兴的「基因剪刀」技术，以一种称为纳米脂质（nanolipids）的细小分子包裹基因剪刀CRISPR-Cas9分子，再注射入血管，它们抵达肝脏后释出CRISPR-Cas9，并找寻PCSK9基因进行改造，最终令30至40%的PCSK9停止运作，以模仿自然的基因变异。

研究人员以实验鼠作测试，发现注射后其体内胆固醇水平下降达35%至40%，而以猴子为对象的测试亦有良好效果。研究人员期望在未来3年内以患有遗传病「家族性高胆固醇血症」的病人展开临床测试。此患者因基因问题，长期维持高胆固醇水平，连药物亦难以控制，往往会于30至40岁左右时患上心脏病。如疗法证实安全有效，将进一步推广。

卡蒂里申相信，疗法对任何有心脏病风险的成年人都有帮助，而最重要的，是将心脏病的治疗方向由长期护理变为「一劳永逸」，不单便利病人，亦可减轻医疗系统负担。

不过，有专家则警告，基因疗法难以确实控制多少基因受影响，一旦出错，例如令太多基因停止运作导致胆固醇水平过低，便可能影响健康，且无法逆转。（卫报）