基因编辑可治血癌爱滋 全球首例中国完成(图)
发布 : 2019-9-15 来源 : 明报新闻网 用微信扫描二维码，分享至好友和朋友圈 | 加关注  明声网温哥华 微信公众号 |
首都医科大学附属北京佑安医院感染科专家吴昊参与了是次研究。（网上图片）
血癌完全缓解19月 暂停服爱滋药
造血干细胞移植治疗白血病技术已日益成熟，但通过该方法同时治疗爱滋病仍是全球难题。《北京青年报》报道，这篇名为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有爱滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的论文，由北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第5医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作发表。论文记录了在骨髓库中寻找适合骨髓，再以基因编辑工具CRISPR-Cas9剔除17.8%的CCR5基因，移植到一名27岁患有爱滋病及白血病的病人体内的过程。在移植后4周，病人的白血病处于完全缓解状态，病情在其后19个月一直维持完全缓解状态。此外，病人更可暂停服用抗爱滋药物。
称不影响其他器官生殖系统
该研究论文的发表，意味中国科研人员建立起基于CRISPR在人体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系，实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建，同时，在成体造血干细胞上的基因编辑，并不会对其他组织器官及生殖系统产生影响。该工作初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植的可行性和在人体内的安全性，将会促进和推动基因编辑技术在临床应用领域的发展。
停药期间有反弹 研临床优化移植
报道指，该技术有望为爱滋病、镰刀型贫血、血友病、β地中海贫血等血液系统相关疾病的治疗带来曙光。不过，基因编辑治疗技术对淋巴细胞中CCR5的破坏率仅为5%左右，停药期间病毒有复制和反弹的情况出现。团队表示，下一步将研究提高基因编辑的效率及优化移植方案，加速技术向临床疾病治疗转化的进程。
2018年11月，深圳南方科技大学副教授贺建奎宣布，他的团队将基因编辑技术用于人类受精卵并植入母亲子宫，诞下一对基因经过修改的女孩，贺称她们「出生后即能天然抵抗爱滋病」。事件引起轩然大波，严重违背伦理道德和科研诚信，今年1月，官方公布初步调查结果，表示要严惩贺建奎；接著贺被所在大学开除。